来源：生物探索原标题：提前干预！Nature医学：在胎儿期进行，基因疗法或可逆转遗传病基因治疗的出现改变了传统医疗的范式，特别是针对罕见病。7月16日，《NatureMedicine》期刊发表一项最新成果：科学家们尝试在胎儿阶段实施基因疗法

CRISPR基因编辑技术被誉为是本世纪至今最有潜力的生物技术突破之一，人们相信以它为代表的一系列基因编辑手段，有望为诸多人类的遗传疾病提供创新治疗方案。今日，《自然》子刊...

来源：学术经纬近日，知名学术期刊《NatureBiotechnology》评选出了2017年度20位在生物技术领域的“顶尖转化学者”（toptranslationalresearchers），我们很高兴地看到有四位华人学者光荣入选。他们的研

来源：生物探索帕金森病是一种慢性进行性运动障碍，影响身体控制运动的能力，目前尚无有效治疗方法。近日，由拉什医学院（RushMedicalCollege）的研究人员JeffreyKordower博士领导的一个国际小组在帕金森治疗中迈出重要一步

英国出现首例利用基因疗法治愈白血病 近日，英国一位1岁女童成为世界上首位通过设计免疫细胞疗法治愈癌症的人。这种医疗技术有可能让白血病和其它癌症的治疗获得突破性进展。

来源：学术经纬多年前，冰桶挑战让“渐冻症”（肌萎缩侧索硬化症，ALS）这种致命的疾病走进公众的视野。大家熟悉的霍金教授，以及知名纪实作品《相约星期二》中的莫里·施瓦茨教授，都在漫长岁月中与ALS勇敢斗争。我们知道，现有治疗并不能治愈ALS，

来源：学术经纬原标题：Nature子刊：把致命遗传病扼杀在出生前！基因疗法再获喜讯十月怀胎是一个艰辛的过程。对于大部分的父母来说，这十个月的辛劳，换来的是新生命诞生的喜悦。而对于另一些不幸的父母而言，胎儿在发育时却会出现各种意想不到的问题。

来源：学术经纬原标题：Nature子刊：基因疗法新进展！CRISPR技术有望治疗自闭症CRISPR基因编辑技术被誉为是本世纪至今最有潜力的生物技术突破之一，人们相信以它为代表的一系列基因编辑手段，有望为诸多人类的遗传疾病提供创新治疗方案。今

美科学家首次用基因疗法治愈晚期白血病患者 美国研究人员首次成功利用基因疗法治愈两名晚期慢性淋巴细胞白血病患者，为这一疾病的治疗提供了新途径。

美用基因疗法成功治愈患者 白血病治疗获突破 美国研究人员说，他们首次成功利用基因疗法治愈两名晚期慢性淋巴细胞白血病患者，为这一疾病的治疗提供了新途径。

美成功利用基因疗法治愈慢性淋巴细胞白血病 美国科学家首次成功利用基因疗法治愈两名晚期慢性淋巴细胞白血病患者，为这一疾病的治疗提供了新途径。

原标题：2019的细胞与基因疗法： 风光背后“天价”“专利”挑战待解　　来源：21世纪经济报道　　卢杉　　两年前的8月底，来自诺华公司的基因疗法Kymriah被美国FDA批准用于某些患有急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童和青少年患者。这是历史上第一个获批的CAR-T产品，FDA定 ...

来源：生物探索随着年龄增长，我们的身体会出现诸如心力衰竭、肾脏衰竭、糖尿病和肥胖症等疾病，并且任何一种疾病的存在都会增加罹患其他疾病的风险。传统上各类疾病都是单独研究和治疗的，忽略了与年龄相关的疾病的相互联系，要求患者服用多种药物，增加了产

来源：环球科学5月24日，FDA宣布批准了第一款用于治疗小儿脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma。Zolgensma由AveXis公司研发，2018年4月，诺华收购了AveXis，并获得了该基因疗法。SMA是一种罕见的遗传性

来源：学术经纬几个小时前，《自然》子刊《自然·医学》（NatureMedicine）在线发表了3篇关于基因疗法的最新研究论文。其中，一项治疗“杜氏肌营养不良症”长期疗效以及安全性的研究，引起了许多人的关注。杜氏肌营养不良症这个名字在许多人听

来源：环球科学ScientificAmerican威廉·弗兰奇·安德森（WilliamFrenchAnderson），这位现年81岁的医学博士毕业于哈佛大学医学院，年轻时做过DNA双螺旋发现者弗兰西斯·克里克的学生，曾被称为“基因治疗之父”

新华网东京8月17日电(记者蓝建中)日本研究人员最新成功发明了一种血友病基因疗法，在实验鼠身上取得了成功。血友病是遗传性凝血功能障碍导致的疾病，其特征是人体无法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，导致凝血时间延长，出血难以止住。人类的凝血因子

腺相关病毒将治疗性DNA传递给人类，但一些科学家担心，引入的DNA可能会产生致癌突变。图片来源：LAGUNA DESIGN　　来源：中国科学报　　本报讯 就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入 ...

来源：学术经纬“五大受损，一个对策！”哈佛大学一支研究抗衰老的科研团队，利用基因疗法在小鼠实验上取得的成功，几乎可以直接用上这句经典广告词。根据近期发表于《美国国家科学院院刊》（PNAS）的一篇论文，由美国科学院和工程院双院士GeorgeC

新华社北京3月18日电美国研究人员日前在英国《自然·通讯》网站上发表报告说，他们开发出一种基因疗法，通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中，成功恢复了因视网膜退化而失明的实验鼠的视力。视网膜有两种感光细胞，一种是视锥细胞，另一种是

戈特利布认为，基因疗法现在正处于一个“转折点”，“我相信基因疗法将成为治疗甚至治愈许多重病难病的支柱”。

霍金有希望站起来？或可通过基因疗法治愈 洛杉矶Cedars-Sinai医疗中心研究人员发现卢伽雷氏症（肌萎缩侧索硬化症）可能与基因突变有关，基因疗法可能在治疗中发挥作用。

美国杜克大学研究人员模仿人体细胞内复杂的基因调控过程，在实验室造出一种人工系统，能再现多种蛋白质是怎样相互作用打开一个基因的。这种新系统能帮助那些基础研究人员，作为他们检查基因“打开”或“关闭”效果的一种工具，并为开发新的基因疗法、促进合成

作者： 刘伯宁　　对接受基因治疗的艾滋病患者长期随访的结果表明，遗传修饰T细胞是一项安全的基因疗法。这或许能部分消解近年来人们对于基因疗法的过度疑虑。　　上世纪九十年代，基因疗法首次用于治疗“重度联合免疫缺陷症”(SCID)，至今已经进行了两千余例的人体试验。早期临床试验表明，基因疗法在治疗白血病、血友病、地中海贫血、帕金森症、阿尔茨海默病等上效果显著，甚至能够令盲人重获光明。而更多的动物模型试验 ...

作者： 刘伯宁　　对接受基因治疗的艾滋病患者长期随访的结果表明，遗传修饰T细胞是一项安全的基因疗法。这或许能部分消解近年来人们对于基因疗法的过度疑虑。　　上世纪九十年代，基因疗法首次用于治疗“重度联合免疫缺陷症”(SCID)，至今已经进行了两千余例的人体试验。早期临床试验表明，基因疗法在治疗白血病、血友病、地中海贫血、帕金森症、阿尔茨海默病等上效果显著，甚至能够令盲人重获光明。而更多的动物模型试验 ...

新华社伦敦12月13日电 (记者黄堃)英国用基因疗法治疗乙型血友病取得初步成功。小规模临床试验表明，患者只需要接受一次注射，自我凝血的能力就大幅改善，且没有发现副作用。　　据介绍，乙型血友病是由于患者基因缺陷，不能合成第九凝血因子引起，造成患者不具备正常的凝血功能。目前对这种疾病的治疗方法是定期注射第九凝血因子。　　英国伦敦大学学院等机构的研究人员在美国新一期《新英格兰医学杂志》上报告说，通过使用 ...

英国用基因疗法治疗乙型血友病取得初步成功 英国用基因疗法治疗乙型血友病取得初步成功。小规模临床试验表明，患者只需要接受一次注射，自我凝血的能力就大幅改善，且没有发现副作用。